Sla e Sm, nuove prospettive di cura con le staminali cerebrali
'Una delle terapie potenzialmente più efficaci su tali malattie'
Il trapianto intracerebrale di cellule staminali cerebrali potrebbe aprire nuove prospettive di cura per la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e la Sclerosi multipla (Sm), bloccando i processi di morte cellulare e normalizzando il quadro fisiopatologico dei pazienti mediante il rilascio di sostanze trofiche - ovvero prodotte dall'organismo ed in grado di garantire la sopravvivenza delle cellule e anche di stimolarne la crescita - e antinfiammatorie. Emerge dai risultati del trial clinico di Fase 1 per la Sm secondaria progressiva e il recente inizio della sperimentazione di fase 2 per la Sla, presentati oggi presso la sede della Pontifica Accademia per la Vita dal gruppo di Medicina Traslazionale dei professori Angelo Vescovi e Letizia Mazzini. Nella sperimentazione per il trattamento della Sm, patologia neurodegenerativa caratterizzata da un'azione anomala del sistema immunitario, il team di ricerca guidato da Vescovi - direttore scientifico dell'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietralcina, presidente del comitato nazionale di Bioetica e fondatore di Revert Onlus - ha portato a termine un trial clinico di fase 1 con cellule staminali cerebrali umane, e procederà ora con la fase 2 mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento, valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule. Per quanto riguarda la ricerca per la terapia della Sla, invece, a gennaio 2024 è iniziato il reclutamento dei pazienti per la sperimentazione clinica di fase 2 con le stesse cellule. Sotto la direzione di Mazzini, del Centro Esperto Sla dell'Azienda ospedaliero-universitaria di Novara, tra marzo e maggio del 2024 il team ospedaliero ha trapiantato due pazienti, e il terzo intervento si terrà a luglio. Questo traguardo è stato raggiunto grazie agli incoraggianti risultati ottenuti con la fase 1 della sperimentazione, iniziata nel 2012. La sperimentazione condotta dal gruppo di ricerca di Vescovi è l'unica al mondo ad essere approdata alla fase 2. Il costo di questa nuova fase sperimentale è di 4,3 mln di euro. Un finanziamento di 1mln di euro è stato ricevuto grazie ad un bando Pnrr europeo (il progetto si è classificato primo su 300 presentati). Il trattamento con cellule staminali cerebrali rappresenta, ad oggi, affermano i due esperti, una delle terapie potenzialmente più efficaci contro queste patologie.
J.Burmester--HHA